肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）

肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）是一種漸進性運動神經(jīng)元疾病，由運動神經(jīng)元的逐漸退化和死亡引起。ALS通常始于肌肉抽搐和肢體無力，或口齒不清，最終影響運動、進食和呼吸。隨著疾病惡化，運動神經(jīng)元停止向肌肉發(fā)送信息，患者確診后壽命在3-5年左右。

研究發(fā)現(xiàn)一少部分的ALS發(fā)病與遺傳/基因突變相關，包括SOD1、C9orf72, and FUS等基因；80-90%的ALS病例無家族史及基因突變，發(fā)病機制不明確。

緩解藥物：
利魯唑 Riluzole（Rilutek）（法國賽諾菲）：降低谷氨酸的水平來減少運動神經(jīng)元的損傷，延長數(shù)月存活時間。
依達拉奉 Edaravone（Radicava）（日本三菱制藥）：依達拉奉是一種自由基清除劑，可抑制脂質(zhì)過氧化。
苯丁酸鈉和?；撬岫?（ALBRIOZA，sodium phenylbutyrate and taurursodiol）（ Amylyx Pharmaceuticals ）：苯丁酸鈉和?；撬岫嫉慕M合可以減少神經(jīng)元細胞死亡，可能通過同時減輕內(nèi)質(zhì)網(wǎng) (ER) 應激和線粒體功能障礙而產(chǎn)生保護作用。