Spinal Muscular Atrophy
發(fā)病人群：中國(guó)~5萬（年增~1000）；美國(guó)~1萬（年增~600）
脊髓性肌萎縮癥（SMA）屬常染色體隱性遺傳病，是由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致患者出現(xiàn)進(jìn)行性、對(duì)稱性，肢體近端為主的廣泛性弛緩性麻痹與肌萎縮。
SMA可由多種基因突變引起，5號(hào)染色體上的SMN1（運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因）突變所引起的5q-SMA約占全部SMA病例的95%。
緩解藥物：
諾西那生鈉注射液（Spinraza注射液，渤?。?0萬/針/4個(gè)月；約3000萬人民幣/10年。
Zolgensma AAV基因療法（OAV101注射液，諾華）：1380萬人民幣(SMA患者2歲前只需一次靜脈注射給藥）。
胎兒
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN001
胎兒
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN002
新生兒
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN101
2歲
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN102
新生兒
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN103
成人
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN201
28歲
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN202
29歲
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN203
47歲
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN401
66歲
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN601
71歲
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MN602
7個(gè)月
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MNSMA001
3歲
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MNSMA002
2歲
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MNSMA003
1歲
規(guī)格: 1x10^6 cells/vial
貨號(hào): MNSMA004
 新生兒細(xì)胞MN101中核轉(zhuǎn)運(yùn)受體蛋白R(shí)ANBP17表達(dá)水平較高（比例尺=50 μm，下同） |  老年細(xì)胞MN601中核轉(zhuǎn)運(yùn)受體蛋白R(shí)ANBP17表達(dá)水平明顯較低 |
 新生兒細(xì)胞MN101中端粒保護(hù)性抗氧化酶PRDX1表達(dá)水平較高 |  老年細(xì)胞MN601中端粒保護(hù)性抗氧化酶PRDX1表達(dá)水平明顯較低 |
 新生兒細(xì)胞MN101中異染色質(zhì)蛋白HP1γ表達(dá)水平較高 |  老年細(xì)胞MN601中異染色質(zhì)蛋白HP1γ表達(dá)水平明顯較低 |
 新生兒細(xì)胞MN101中DNA損傷標(biāo)志物γH2AX核內(nèi)斑點(diǎn)陽性細(xì)胞較少 |  老年細(xì)胞MN601中DNA損傷標(biāo)志物γH2AX核內(nèi)斑點(diǎn)陽性細(xì)胞明顯較多 |
 MNALS001與肌肉細(xì)胞共培養(yǎng)不能有效形成NMJ |  |
 MNALS01與肌肉細(xì)胞共培養(yǎng)不能有效形成NMJ |  ECT-T7有效促進(jìn)MNALS01與共培養(yǎng)的肌肉細(xì)胞形成NMJ |
