2023年7月6日，由衛(wèi)材/渤?。˙iogen）聯(lián)合開發(fā)的 lecanemab （Leqembi）獲得美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）完全批準(zhǔn)，這是第一個(gè)被證明可以減緩早期阿爾茨海默病（AD）的治療藥物，也是20年來首款獲得FDA完全批準(zhǔn)的AD新藥。
據(jù)了解，Lecanemab 是一種人源化單克隆抗體，靜脈給藥后，Lecanemab 可穿過血腦屏障到達(dá)腦實(shí)質(zhì)，與目標(biāo)分子Aβ結(jié)合形成 Aβ-mAb 復(fù)合物，通過神經(jīng)中樞固有的免疫效應(yīng)小膠質(zhì)細(xì)胞途徑清除；外周血中的 Aβ 也可被 Lecanemab 捕獲后清除，形成濃度梯度，發(fā)揮“下沉效應(yīng)”使腦內(nèi)的 Aβ 向外流出。這兩種潛在機(jī)制共同發(fā)揮作用，降低腦內(nèi) Aβ 濃度。Lecanemab 適用于治療經(jīng)證實(shí)大腦中存在淀粉樣病變、伴有AD引起的輕度認(rèn)知障礙（MCI）和早期AD的患者。
在今年1 月份，Lecanemab 獲得了加速附條件批準(zhǔn)。7月6日，3期 Clarity AD 試驗(yàn)后，F(xiàn)DA 根據(jù)委員會(huì)6-0的投票結(jié)果做出完全批準(zhǔn)。
Clarity AD 試驗(yàn)共有1795名早期AD患者參與。實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Lecanemab 治療組的認(rèn)知衰退幅度減緩27%，日常生活（如吃飯、穿衣或社交）能力下降減緩37%，證實(shí)了其臨床益處。
Soleo Health 首席執(zhí)行官 Drew Walk 表示：他們已經(jīng)在全國(guó)范圍內(nèi)對(duì)患者使用 Lecanemab，眾多患者對(duì) Lecanemab 產(chǎn)生極大興趣。美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（Centers for Medicare & Medicaid Services，CMS）表態(tài),有了FDA的完全批準(zhǔn)，CMS將廣泛覆蓋這種藥物。此外，歐盟、英國(guó)、加拿大、日本、中國(guó)和韓國(guó)正在審查對(duì) Lecanemab 的批準(zhǔn)請(qǐng)求。
據(jù)衛(wèi)材/渤?。˙iogen）估計(jì)，2030年約250萬例患者將有資格接受 Lecanemab 治療，預(yù)計(jì)2030年全球銷售額將達(dá)70億美元。
Lecanemab 獲完全批準(zhǔn)，為神經(jīng)退行性疾病尤其是 AD 的研究帶來了極大鼓舞，必將極大促進(jìn)神經(jīng)退行性疾病的藥物開發(fā)的投入。
易賽騰生物科技有限公司現(xiàn)有快速直接轉(zhuǎn)分化技術(shù)獲得的基底前腦膽堿能神經(jīng)元，其中 AD 患者細(xì)胞復(fù)蘇后僅需培養(yǎng)十天左右即可檢測(cè)到顯著升高的 Aβ/pTau 水平，適合于相關(guān)藥物的篩選、研發(fā)與驗(yàn)證，是目前先進(jìn)的 AD 藥物細(xì)胞高內(nèi)涵篩選驗(yàn)證平臺(tái)。易賽騰生物科技有限公司致力于神經(jīng)退行性疾病新藥發(fā)現(xiàn)相關(guān)業(yè)務(wù)，為中國(guó)開發(fā)出自主產(chǎn)權(quán)的神經(jīng)退行性疾病特效藥物提供可能。
